Das Enzym wurde seit 1997 in mehreren klinischen Studien untersucht und ist seit 2003 in Europa zur Therapie von MPS I zugelassen.

Das Krankheitsbild von MPS I wurde bereits im Jahre 1919 beschrieben. Der Durchbruch zu einer wirksamen Therapie gelang jedoch erst etwa 80 Jahre später.

Seit Mitte 2003 ist der biotechnologisch hergestellte Wirkstoff zur Enzymersatztherapie von MPS I zugelassen.

Einzel- und Familienberatung

An einer Gentherapie bei MPS I wird weltweit geforscht mit dem Ziel, das defekte Gen durch ein Gesundes zu ersetzen, so dass der Körper dann selbst das fehlende Enzym α-L-Iduronidase bilden könnte.