Das Enzym wurde seit 1997 in mehreren klinischen Studien untersucht und ist seit 2003 in Europa zur Therapie von MPS I zugelassen.
In allen Studien hat sich gezeigt, dass durch die Therapie ein rascher und deutlicher Abbau der Glykosaminoglykane im gesamten Organismus erfolgt.
Bereits nach 26 Wochen Therapie hatte sich bei den meisten Patienten der gesundheitliche Zustand deutlich verbessert:
Über die Verbesserung der neurologischen Defizite bei MPS I-Hurler-Patienten ist bislang noch nichts bekannt. Aus Tierversuchen lässt sich schließen, dass das Medikament nicht die Blut-Hirn-Schranke passiert und somit das Gehirn nicht erreicht.
Die Studien haben gezeigt, dass das Medikament sowohl wirksam als auch gut verträglich ist.
Die Studienergebnisse wurden veröffentlicht in:
The New England Journal of Medicine: «Enzyme-Replacement Therapy in Mucopolysaccharidosis I«.
Seit März 2003 wurde eine neue Studie zu Laronidase durchgeführt, in der die Wirksamkeit und Sicherheit der Enzymersatztherapie für Patienten untersucht wurde, die jünger als 5 Jahre sind. Weltweit nahmen daran etwa 20 Kinder mit einem Durchschnittsalter von 35 Monaten teil. Die Studienergebnisse haben gezeigt, dass die EET mit α-L-Iduronidase auch für Kinder unter 5 Jahren wirksam und sicher ist.
Offen ist noch die Frage, ob und wie MPS I-Patienten, die für eine Knochenmarktransplantation vorgesehen sind, vor und nach der Transplantation von der Enzymersatztherapie profitieren können. Hierzu gibt es derzeit nur wenige Einzelfallberichte.