Seit Mitte 2003 ist der biotechnologisch hergestellte Wirkstoff zur Enzymersatztherapie von MPS I zugelassen. Eine regelmäßige Zufuhr des Enzyms bewirkt den Abbau von Glykosaminoglykan-Ablagerungen im Körpergewebe und verhindert neue Anreicherungen.
Die Behandlungsergebnisse mit diesem neuen Medikament sind vielversprechend. Bei fast allen Patienten hat sich der Gesundheitszustand bereits innerhalb weniger Monate nach Behandlungsbeginn erheblich verbessert.
“Die Enzymersatztherapie hat sich positiv auf das Leben von Patienten mit MPS I ausgewirkt”, sagt Dr. med. Ed Wraith, Manchester, der klinische Studien zu MPS I durchgeführt hat. „Durch die breite Verfügbarkeit der Enzymersatztherapie für alle Patienten mit MPS I eröffnet sich uns die Möglichkeit, einen günstigeren Verlauf der Erkrankung zu erzielen”, fügte Professor Michael Beck von der Kinderklinik der Universität Mainz hinzu.
Die neue Enzymersatztherapie gibt MPS I-Patienten und ihren Angehörigen große Hoffnung.