Monika G. ist die Mutter eines achtjährigen Mädchens, das an MPS I-Hurler leidet. Trotz ihrer schweren Krankheit ist die kleine Patientin heute ein fröhliches, aktives Kind.

Bettina D. ist eine Patientin mit MPS I-Scheie, der verzögerten Verlaufsform von MPS I.

Seit Mitte Juli 2003 ist es möglich, MPS I-Patienten das fehlende Enzym α-L-Iduronidase als biotechnologisch hergestelltes Produkt über Infusionen zuzuführen und so die Ursache der Erkrankung zu b

MPS I betrifft viele Organsysteme und ist durch eine außerordentliche symptomatische Variationsbreite gekennzeichnet.

Ziel der Enzymersatztherapie ist die Wiederherstellung einer Enzymaktivität, die ausreichend hoch ist, um die Glykosaminoglykan-Ablagerungen wieder abzubauen und weiteren Ablagerungen vorzubeugen.