Die Versorgung von Gaucher-Patienten ist in Deutschland sehr gut organisiert. So gibt es einige große Experten-Zentren über ganz Deutschland verteilt.

An einer Gen-Ersatztherapie bei Morbus Gaucher wird weltweit geforscht mit dem Ziel, das defekte Gen durch ein gesundes zu ersetzen.

Vor allem bei fortgeschrittenem Krankheitsverlauf müssen ergänzend zur Enzymersatztherapie die charakteristischen Gaucher-Symptome behandelt werden.

Seit 1991 steht eine Enzymersatztherapie zur kausalen Behandlung von Morbus Gaucher zur Verfügung. Zunächst wurden die Patienten mit einem aus menschlicher Plazenta gewonnenem Enzym behandelt.

Morbus Gaucher ist eine angeborene Krankheit, die unbehandelt einen progressiven Verlauf nimmt, die gesundheitliche Verfassung der Patienten verschlechtert sich unaufhaltsam.