Patienten mit einer lysosomalen Speicherkrankheit und auch ihre Angehörigen, Freunde und Bekannten erleben es immer wieder, dass sowohl in ihrem Umfeld als auch bei Ärzten oftmals nur ein geringes W

Ziel der Enzymersatztherapie ist die Wiederherstellung einer Enzymaktivität, die ausreichend hoch ist, um die, meist über Jahre hinweg gespeicherten Globotriaosylceramid (GL3)-Ablagerungen, wieder a

Das α-Galaktosidase-Medikament wurde seit 1999 in mehreren klinischen Studien untersucht und ist seit 2001 in Europa zur Therapie von Morbus Fabry zugelassen.

Das Krankheitsbild des Morbus Fabry wurde bereits im Jahre 1898 beschrieben. Der Durchbruch zu einer wirksamen Therapie gelang jedoch erst mehr als 100 Jahre später.

„Endlich können wir mehr tun, als den Fabry-Patienten nur Mut zu machen. Erstmals können wir ihnen eine wirksame Therapie anbieten“, erklärt Professor Dr.