An einer Gentherapie bei MPS I wird weltweit geforscht mit dem Ziel, das defekte Gen durch ein Gesundes zu ersetzen, so dass der Körper dann selbst das fehlende Enzym α-L-Iduronidase bilden könnte.
Seit Sommer 2003 steht eine Enzymersatztherapie zur spezifischen Behandlung von MPS I zur Verfügung.
Bei Patienten mit MPS I ist das Narkoserisiko sehr groß. Eine Vollnarkose sollte daher nur an Zentren durchgeführt werden, die Erfahrung mit MPS-I-Patienten haben.
Eine Knochenmarktransplantation kann den Krankheitsverlauf bei MPS I günstig beeinflussen.
ZNS-Komplikationen (Wasserkopf)
Bei einem stark ausgeprägten Wasserkopf sorgt eine Drainage (Ableitung von Hirnwasser) für Entlastung.
Nasen-, Rachen-, Atem- und Lungenprobleme