Eine schwere chronische Krankheit wie MPS I bringt eine Reihe von praktischen und psychischen Problemen mit sich:
Da die Krankheit häufig durch unklare Symptome gekennzeichnet ist, werden die Beschwerden des Patienten in der Familie, im Freundeskreis oder im Beruf oft nicht ernst genommen, vor allem, bevor die DiagnoseMPS I gestellt ist.
MPS I-Scheie und die intermediäre Form Hurler/Scheie verlaufen individuell sehr verschieden. Niemand kann den Krankheitsverlauf prognostizieren. Damit ist es schwierig, private und berufliche Zukunftspläne zu schmieden.
Zusätzlich zu den körperlichen Symptomen bestand bis vor kurzem für MPS I-Patienten ein besonders hoher psychischer Leidensdruck, da keine Hoffnung auf dauerhafte Besserung oder gar Genesung bestand.
Bei vielen MPS I-Scheie-Patienten werden im Lauf des Lebens immer wieder Operationen notwendig, um Lebensqualität und Leistungsfähigkeit zu verbessern. Dies bedeutet: Arbeitsausfall, körperliche und psychische Belastung.
MPS I-Patienten müssen lernen, ihre Krankheit zu akzeptieren und ihr Leben darauf einzustellen. Regelmäßige Infusionen mit dem Ersatzenzym Laronidase und Arztbesuche müssen in den Alltags-Zeitplan “eingebaut” werden. Die Zeit, die für die Behandlung aufgebracht werden muss, fehlt in Beruf und Freizeit.
Die neue Enzymersatztherapie eröffnet jedoch auch den erwachsenen MPS I-Patienten neue Chancen. Durch die spezifische Behandlung der Krankheit kann voraussichtlich bei vielen eine deutliche Verbesserung des Gesundheitszustands erreicht werden. Je besser sich der gesundheitliche Zustand entwickelt, desto normaler kann das Leben sein, das die Patienten führen.