Patienten mit der verzögerten Verlaufsform MPS I-Scheie haben den gleichen Enzymdefekt wie Patienten mit der schwersten Verlaufsform MPS I-Hurler. Trotz gleicher Ursache verläuft die Krankheit jedoch völlig unterschiedlich:
MPS I-Scheie gilt zwar als verzögerte Verlaufsform, dennoch leiden viele Patienten unter erheblichen körperlichen Beeinträchtigungen.
Durch die Behandlung mit der neuen Ersatzenzymersatztherapie hat sich bei vielen erwachsenen MPS I-Scheie-Patienten der gesundheitliche Zustand und damit auch die Alltagskompetenz und die Lebensqualität verbessert.