Bis vor wenigen Jahren konnte die Krankheit nur symptomatisch behandelt werden, da das fehlende Enzym α-L-Iduronidase nicht hergestellt werden konnte.
Erst seit Mitte 2003 steht eine Enzymersatztherapie (EET) zur Verfügung. Die fehlende α-L-Iduronidase wird dem Körper über regelmäßige Infusionen zugeführt.
In klinischen Studien wurde gezeigt, dass das biotechnologisch hergestellte Enzym in der Lage ist, nachfolgende Wirkungen zu erreichen:
Bereits nach kurzer Zeit kam es bei den Patienten zu einer signifikanten Reduktion und zum Teil sogar zu einer Normalisierung der Lebergröße und des Milzvolumens kommen.
Die Ausscheidung von Glykosaminoglykanen im Urin nahm rapide ab.
Die Gelenkbeweglichkeit, die Lungenfunktion sowie die körperliche Belastbarkeit verbesserten sich.
Die neurologischen Symptome können durch die Enzymersatztherapie nicht beeinflusst werden, da nach bisherigen Erkenntnissen das Ersatzenzym die Blut-Hirn-Schranke nicht überwinden kann, d.h. nicht bis ins Gehirn vordringen kann.
Da die Therapie erst seit 2003 zur Verfügung steht, stehen Langzeitergebnisse noch aus.