Bis vor wenigen Jahren konnten bei MPS I-Patienten lediglich die Symptome behandelt werden. Dadurch war es zwar in einigen Fällen möglich, Beschwerden zu lindern, eine wirkliche Heilung gab es nicht.
Die Möglichkeit einer Knochenmarktransplantation, die eine wesentliche Verbesserung des Gesundheitszustandes bei MPS I bewirken kann, bestand nur für einzelne ausgewählte Patienten.
Seit Sommer 2003 steht eine Enzymersatztherapie zur Verfügung, die erstmals eine spezifische Behandlung der Krankheit ermöglicht. Durch die Zufuhr von biotechnologisch hergestellter α-L-Iduronidase können Glykosaminoglykan-Ablagerungen im gesamten Organismus des Patienten je nach Beginn der Therapie ganz oder teilweise wieder abgebaut werden. Gleichzeitig verhindert das Medikament die Entstehung von neuen Ablagerungen. Bei fast allen MPS I-Patienten, die bisher mit Laronidase behandelt wurden, hat sich der Gesundheitszustand erheblich verbessert.
Manche körperlichen Spätschäden sind jedoch auch durch die Zufuhr des Ersatzenzyms nicht wieder rückgängig zu machen. Je früher mit der Therapie begonnen werden kann, desto besser stehen die Chancen für eine möglichst weit reichende Verbesserung der Körperfunktionen und damit auch für eine Verbesserung der Lebensqualität.
Die besten Erfolgsaussichten bestehen, wenn mit der Enzymersatztherapie begonnen werden kann, noch bevor irreversible Schäden aufgetreten sind.
Jetzt, da die Krankheit endlich ursächlich behandelt werden kann, ist eine möglichst frühzeitige Diagnose von elementarer Bedeutung. Einige Wissenschaftler plädieren daher sogar für ein Neugeborenen-Screening auf lysosomale Speicherkrankheiten wie MPS I.