Kinder und Jugendliche, bei denen Morbus Fabry rechtzeitig diagnostiziert wurde, haben jetzt trotz ihrer lebensbedrohlichen Erkrankung besonderes Glück. Durch die Enzymersatztherapie können Globotriaosylceramid (GL-3)-Ablagerungen und damit verbundene Organschädigungen verhindert werden.
Betroffene Kinder und Jugendliche müssen sich zwar damit abfinden, ein Leben lang Infusionen zu bekommen, können aber voraussichtlich ein fast normales Leben führen und haben realistische Chancen, bei guter Gesundheit ein durchschnittliches Lebensalter zu erreichen.
Da die Krankheit ursächlich therapiert werden kann, ist eine möglichst frühzeitige Diagnose wichtiger denn je.