Bis vor kurzem konnten lediglich die Symptome von Morbus Fabry behandelt werden. Dadurch war es zwar in einigen Fällen möglich, das Leben des Patienten zu verlängern, eine wirkliche Heilung gab es nicht.
Erst seit Sommer 2001 ist es möglich, Morbus-Fabry-Patienten das fehlende Enzym α-Galaktosidase zuzuführen und dadurch den Ablagerungen von bestimmten fettähnlichen Stoffen (hauptsächlich eine Substanz namens Globotriaosylceramid (GL-3) in Blutgefäßen und Geweben vorzubeugen oder vorhandene Ablagerungen abzutragen. Mit kausaler Behandlung können, bei frühzeitiger Diagnose, irreversible Organschäden vermieden werden.
Die Enzymersatztherapie eröffnet vielen Morbus-Fabry-Patienten erstmals die Chance, bei guter gesundheitlicher Perspektive ein normales Lebensalter zu erreichen. Je früher Morbus Fabry diagnostiziert wird, desto besser stehen diese Chancen!