Bis vor kurzem konnten lediglich die Symptome von Morbus Fabry behandelt werden. Dadurch wurde zwar der Krankheitsverlauf verzögert und in manchen Fällen die Lebensqualität verbessert, eine Heilung gab es jedoch nicht.
Seit Sommer 2001 steht eine Enzymersatztherapie zur Verfügung, mit der die Ursache behandelt werden kann. Viele Morbus Fabry-Patienten können darauf hoffen, ein durchschnittliches Lebensalter bei guter körperlicher Verfassung zu erreichen.
Die Behandlung der Symptome behält als unterstützende Therapie ihren Stellenwert.