Gegenwärtig wird auch an anderen krankheitsspezifischen Behandlungsmöglichkeiten geforscht, darunter auch an einem gentherapeutischen Ansatz. Ziel dieser Therapie ist, anstelle des Gendefekts ein normal funktionierendes Gen in den Körper einzubringen. Im Anschluss daran wäre der Organismus dann in der Lage, körpereigene alpha-Galaktosidase zu bilden. Die Behandlung müsste nur ein einziges Mal durchgeführt werden.
Dieser Behandlungsansatz wird jedoch voraussichtlich erst in einigen Jahren zur Prüfung im Rahmen klinischer Studien zur Verfügung stehen.