Für die nicht- neuronopathischen Symptome von Morbus Gaucher steht seit mehr als zehn Jahren eine Enzymersatztherapie zur Verfügung. Kinder und Jugendliche, bei denen Morbus Gaucher frühzeitig diagnostiziert und therapiert werden konnte, haben trotz ihrer chronischen Erkrankung besonderes Glück. Durch die Enzymersatztherapie können Glukozerebrosid-Ablagerungen und damit verbundene Organ- und Knochenschädigungen verhindert werden.

Die jungen Gaucher-Patienten müssen sich zwar damit abfinden, ein Leben lang Infusionen zu bekommen, können aber fast wie gesunde Menschen leben und haben realistische Chancen, bei guter Gesundheit ein durchschnittliches Lebensalter zu erreichen.