Kinder und Jugendliche mit Morbus Gaucher sind mit anderen Problemen konfrontiert als ihre gesunden Altersgenossen:

• Kinder mit Morbus Gaucher fühlen sich aufgrund krankheitsbedingter Anämie oft erschöpft und müde. Bei Spiel und Sport können sie nicht richtig „mitmachen“ und werden daher häufig ausgegrenzt. Im Schulunterricht kann Erschöpfung und Konzentrationsschwäche zu mangelhaften Leistungen führen.
• Für junge Gaucher-Patienten mit vergrößerter Milz und/oder Leber kann das körperliche Erscheinungsbild zu einem Problem werden. Gaucher-Kinder werden häufig gehänselt, „fett“ zu sein. Gerade in Entwicklungsphasen, in denen das äußere Erscheinungsbild besonders wichtig ist, kann das Selbstwertgefühl leiden.
• Kinder mit Morbus Gaucher wachsen oft langsamer als gesunde. Sie sind kleiner und leichter als ihre Altersgenossen. Oft erscheinen die Kinder auch tollpatschig und unbeholfen wegen ihrer vergrößerten Organe und des dicken Bauches. Eltern und Lehrer tendieren häufig dazu, die Kinder nicht altersgemäß zu behandeln, weil sie jünger als ihre Altersgenossen erscheinen.
• Teenager mit Morbus Gaucher kommen oft später in die Pubertät als ihre gesunden Altersgenossen. Bis sie zwanzig sind, holen sie die Entwicklungsdefizite jedoch auf. Die meisten erreichen im späteren Verlauf ihre genetisch festgelegte Körpergröße und durchleben eine normale sexuelle Entwicklung. Allerdings kann der verspätete Einsatz der Pubertät für die Heranwachsenden psychische Probleme mit sich bringen.
• Junge Morbus Gaucher-Patienten müssen lernen, ihre Krankheit zu akzeptieren und ihr Leben darauf einzustellen. Regelmäßige Imiglucerase-Infusionen und Arztbesuche müssen in den Alltags-Zeitplan “eingebaut” werden. Die Zeit, die für die Behandlung aufgebracht werden muss, fehlt in Schule, Ausbildung und Freizeit.

Die Enzymersatztherapie gibt den meisten jungen Gaucher-Patienten schrittweise ihre Gesundheit und körperliche Leistungsfähigkeit zurück. Dadurch sind für diese Kinder und Jugendlichen nahezu die gleichen körperlichen und seelischen Entwicklungsprozesse möglich, wie Gesunde sie erleben.