Von den behandelbaren lysosomalen Speicherkrankheiten steht für Morbus Gaucher am längsten eine Enzymersatztherapie zur Verfügung. Bereits seit Mitte der 90er Jahre werden viele Gaucher-Patienten mit einem Ersatzenzym behandelt. Wissenschaftler, Ärzte, Patienten und Angehörige können daher auf mehr als zehn Jahre Erfahrung mit dieser Therapie bei Morbus Gaucher zurück blicken.

Der Erfolg der Therapie hängt von der Schwere der Erkrankung, vom Zeitpunkt der Diagnose, dem Beginn der Therapie und der Konsequenz der Durchführung ab. Je früher Patienten mit Morbus Gaucher eine Enzymersatztherapie bekommen und je konsequenter die Behandlung durchgeführt wird, desto besser sind die Chancen, dass sie vor irreversiblen Komplikationen ihres Enzymmangels verschont bleiben.

Die Enzymersatztherapie gibt vielen Gaucher-Patienten Hoffnung. So hat eine unheilbare Krankheit viel von ihrem Schrecken verloren.