Inzwischen werden weltweit mehr als 3.400 Morbus Gaucher- Patienten mit den alle zwei Wochen notwendigen Imiglucerase-Infusionen behandelt.

Zwischenergebnisse einer internationalen Langzeitstudie aus dem Jahr 2002 mit über 1.000 Patienten, die zwei bis fünf Jahre mit dem Enzymersatz behandelt wurden, haben den Nutzen klar bestätigt:

• Das Fortschreiten der lebensbedrohenden Erkrankung wird verhindert.
• Die Krankheitsfolgen Anämie und Thrombozytopenie (verminderte Thrombozytenzahl) bessern sich erheblich bis hin zur vollständigen Normalisierung der Werte.
• Leber- und Milzvergrößerung sowie Knochendysplasien (Ersatz von Knochenmarkzellen durch Gaucher-Zellen) entwickeln sich deutlich zurück.
• Nach ein bis zwei Behandlungsjahren litt in der vorliegenden Studie nur noch die Hälfte der Patienten an Knochenschmerzen.
• Als unerwünschte Effekte der insgesamt gut verträglichen Therapie seien vor allem infusionsbedingte lokale Reizungen sowie eine Gewichtszunahme von im Schnitt vier Kilogramm, bedingt durch ein normales Essverhalten und/oder einen Wachstumsschub, festgestellt worden.
• Die Langzeit compliance (Akzeptanz der Behandlung seitens der Patienten) hat in dieser Studie über 95% betragen und liegt damit weit über den Erfahrungen mit anderen Therapien.
• Die Lebensqualität aller Patienten verbesserte sich erheblich. Sie fühlten sich leistungsfähiger, Alltagstätigkeiten fallen ihnen leichter, chronische Müdigkeit und Knochenschmerzen lassen nach, Häufigkeit und Schwere von Nasenbluten nehmen ab, die Neigung zu blauen Flecken verringerte sich, Verdauungsprobleme und vorzeitige Sättigung bei den Mahlzeiten verschwanden.