Morbus Gaucher ist eine angeborene Krankheit, die unbehandelt einen progressiven Verlauf nimmt, die gesundheitliche Verfassung der Patienten verschlechtert sich unaufhaltsam.
Bis vor etwa zehn Jahren war ausschließlich eine Behandlung der Symptome möglich. Dadurch konnten in einigen Fällen Beschwerden gelindert und die Lebensqualität verbessert werden, eine Heilung der Patienten war jedoch nicht möglich.
Seit Mitte der 90er Jahre steht zur Behandlung von Morbus Gaucher eine Enzymersatztherapie zur Verfügung, die eine kausale Therapie der Krankheit ermöglicht. Bei rechtzeitiger Behandlung können viele Gaucher-Patienten ein fast normales Leben führen. Daher hat die Enzymersatztherapie vielen Gaucher-Patienten und den Eltern von betroffenen Kindern neue Hoffnung gegeben.