Bis vor wenigen Jahren konnte die Krankheit nur symptomatisch behandelt werden, da das fehlende Enzym α-L-Iduronidase nicht hergestellt werden konnte.

Erst seit Mitte 2003 steht eine Enzymersatztherapie (EET) zur Verfügung. Die fehlende α-L-Iduronidase wird dem Körper über regelmäßige Infusionen zugeführt.

In klinischen Studien wurde gezeigt, dass das biotechnologisch hergestellte Enzym in der Lage ist, nachfolgende Wirkungen zu erreichen:

• Bereits nach kurzer Zeit kam es bei den Patienten zu einer signifikanten Reduktion und zum Teil sogar zu einer Normalisierung der Lebergröße und des Milzvolumens kommen.
• Die Ausscheidung von Glykosaminoglykanen im Urin nahm rapide ab.
• Die Gelenkbeweglichkeit, die Lungenfunktion sowie die körperliche Belastbarkeit verbesserten sich.
• Die neurologischen Symptome können durch die Enzymersatztherapie nicht beeinflusst werden, da nach bisherigen Erkenntnissen das Ersatzenzym die Blut-Hirn-Schranke nicht überwinden kann, d.h. nicht bis ins Gehirn vordringen kann.

Da die Therapie erst seit 2003 zur Verfügung steht, stehen Langzeitergebnisse noch aus.