In einer Langzeittherapie wird das fehlende Wachstumshormon durch gentechnisch hergestelltes in entsprechender Menge ersetzt.
Das Wachstumshormon wird normalerweise täglich in einer bestimmten Menge ausgeschüttet. Daher muss auch die Applikation des Ersatzhormons täglich erfolgen. Weil beim gesunden Menschen Wachstumshormon hauptsächlich im Schlaf ausgeschüttet wird, führt man das GH am besten am Abend zu.
Die Dosis an Wachstumshormon muss kontinuierlich an den Bedarf des sich entwickelnden Kindes angepasst werden. Während der Phasen schnellen Wachstums vom ersten bis zum dritten Lebensjahr und in der Pubertät benötigt es mehr Wachstumshormon als sonst.
Zunächst nimmt die Wachstumsgeschwindigkeit während der Therapie bis zum zweifachen oder dreifachen Wert zu. Diese Phase bezeichnet man als Aufholwachstum, “Catch-up growth”. Nach 8 bis 12 Monaten nimmt die Wachstumsgeschwindigkeit ab. Das Kind wächst dann nach seinem eigenen Wachstumsmuster weiter und folgt der eigenen Perzentilenkurve.
GH fördert das Wachstum von Knochen und Muskeln, stimuliert jedoch den Abbau von Fettdepots. Ein Kind das mit Wachstumshormon behandelt wird, kann daher zwar mehr Appetit haben, wird aber trotzdem an Körperfett verlieren.
Die Blutzuckerspiegel bleiben bei einer Therapie mit Wachstumshormon fast immer normal. Nur bei Patienten, die eine genetische Disposition für eine bestimmte Art von Diabetes haben, kann die Behandlung mit GH in Einzelfällen einer von vielen Faktoren sein, die zur Entstehung von Diabetes beitragen.
Die Substitution erfolgt so lange, bis das Ende des individuellen Wachstums erreicht ist und die Epiphysenfugen sich geschlossen haben. Die Behandlung bewirkt, dass die Kinder am Ende der Behandlung fast immer größer sind, als sie ohne Behandlung geworden wären. Bei rechtzeitigem Therapiebeginn erreichen sie die Größe, die sie bei einer normalen natürlichen Ausschüttung des GH erreicht hätten.
Das Wachstumshormon spielt auch beim erwachsenen Menschen noch eine bedeutende Rolle. Es steuert den Muskelaufbau und den Fettabbau. Je nach Ausprägung des GH-Mangels muss das Wachstumshormon daher auch im Erwachsenenalter weiter genommen werden, in der Regel aber dann in deutlich niedrigerer Dosierung.