Die Erfahrungen mit der Enzymersatztherapie sind viel versprechend. Alle bisher mit Laronidase behandelten Patienten haben von der Therapie profitiert.
Fast alle behandelten MPS I-Patienten fühlen sich durch die Enzymersatztherapie erheblich gesünder und leistungsfähiger. Dadurch empfinden sie auch ihre Lebensqualität als deutlich verbessert.
Bettina D., eine Patientin mit MPS I-Scheie, hatte bereits 2001 an einer klinischen Studie mit der Enzymersatztherapie teilgenommen. Seitdem erhält sie das Enzym regelmäßig.
Zu Behandlungsbeginn konnte sie ihren Beruf als Groß- und Außenhandelskauffrau nicht mehr ausüben, weil sich ihr Sehvermögen so verschlechtert hatte, dass sie Bildschirmarbeiten am Computer nicht mehr ausführen konnte. Zudem waren ihre Fingergelenke durch die Krankheit so steif und unbeweglich geworden, dass es ihr kaum noch möglich war, die Tastatur zu bedienen.
Durch die Enzymersatztherapie hat sich ihr Leben positiv verändert. „Seit der Behandlung bin ich viel aktiver geworden. Ich kann wieder Münzen aus dem Portemonnaie nehmen und mir selber die Haare waschen“, sagt sie glücklich.
Ihr gesundheitlicher Zustand hat sich durch die Enzymersatztherapie so verbessert, dass sie ihren Haushalt wieder führt und sogar ihre Berufstätigkeit wieder aufnehmen konnte.