Eine Knochenmarktransplantation kann den Krankheitsverlauf bei MPS I günstig beeinflussen. Allerdings ist der Eingriff meist nur bei Kindern unter zwei Jahren mit einem Intelligenzquotienten über 70 erfolgsversprechend. Zudem muss ein geeigneter Spender vorhanden sein. Verläuft die Behandlung erfolgreich, wird der Krankheitsverlauf deutlich gemildert:
Schwere Skelettveränderungen, die sich im Verlauf der Erkrankung entwickeln, können durch die Knochenmarktransplantation jedoch in der Regel nicht rückgängig gemacht werden.
Da eine Knochenmarktransplantation in vielen Fällen mit gesundheitlichen Risiken verbunden ist, sollten sich die Eltern umfassend informieren, um eine fundierte Entscheidung für oder gegen den Eingriff treffen zu können.