Ziel der Enzymersatztherapie ist die Wiederherstellung einer Enzymaktivität, die ausreichend hoch ist, um die Glykosaminoglykan-Ablagerungen wieder abzubauen und weiteren Ablagerungen vorzubeugen.
Seit Mitte 2003 ist der biotechnologisch hergestellte Wirkstoff zur Enzymersatztherapie von MPS I zugelassen.