An einer Gentherapie bei MPS I wird weltweit geforscht mit dem Ziel, das defekte Gen durch ein Gesundes zu ersetzen, so dass der Körper dann selbst das fehlende Enzym α-L-Iduronidase bilden könnte. Diese Therapie müsste – im Gegensatz zur Enzymersatztherapie – nur ein einziges Mal durchgeführt werden. Es wird derzeit auf diesem Gebiet geforscht, jedoch steht in absehbarer Zeit diese Therapiemethode nicht zur Verfügung.