Seit Sommer 2003 steht eine Enzymersatztherapie zur spezifischen Behandlung von MPS I zur Verfügung.
Die Verabreichung des fehlenden Enzyms sorgt dafür, dass angereicherte Glykosaminoglykane (GAG) abgebaut und aus dem Körper entfernt werden können. Außerdem verhindert es die weitere Ansammlung von Glykosaminoglykanen. Dadurch verbessern sich bei den Patienten die Organfunktionen, die Beweglichkeit der Gelenke und die körperliche Leistungsfähigkeit nehmen zu.
Regelmäßige Enzyminfusionen können den gesamten Gesundheitszustand des Patienten dauerhaft verbessern und das Fortschreiten der Krankheit aufhalten.
Wie alle körpereigenen Substanzen, wird auch das zugeführte Enzym immer wieder abgebaut. Daher müssen MPS I-Patienten ihr ganzes Leben lang in regelmäßigen Abständen Enzyminfusionen bekommen.