Bis vor wenigen Jahren war bei MPS I ausschließlich eine Behandlung der Symptome möglich. Dadurch konnten in einigen Fällen Beschwerden gelindert werden, eine Heilung der Patienten war jedoch nicht möglich.

Seit Mitte 2003 steht eine Enzymersatztherapie zur Verfügung, mit der die Ursache der Krankheit, der Enzymmangel, behandelt werden kann. Durch eine regelmäßige Zufuhr des Ersatzenzyms α-L-Iduronidase verbessert sich bei den meisten Patienten der Gesundheitszustand und damit auch die Lebensqualität erheblich. Je früher ein MPS I-Patient behandelt werden kann, desto bessere gesundheitliche Erfolge können erzielt werden.

Die Enzymersatztherapie hat vielen MPS I-Patienten und den Eltern betroffener Kinder neue Hoffnung gegeben. Die Therapie der Symptome behält zur Ergänzung und Unterstützung der Enzymersatztherapie ihren Stellenwert.