MPS I betrifft viele Organsysteme und ist durch eine außerordentliche symptomatische Variationsbreite gekennzeichnet. Eine optimale Versorgung der Patienten erfordert daher eine enge Kommunikation und Kooperation zwischen Allgemeinmedizinern und Fachspezialisten. Klinische Daten über MPS I sind nur begrenzt verfügbar, da die Erkrankung sehr selten auftritt.
Im MPS I-Register, einer internationalen medizinischen Datenbank, werden systematisch Patientendaten zu Symptomen, zum Krankheitsverlauf sowie zur Therapie von MPS I zusammengeführt und ausgewertet. In die Datenbank fließen nur Daten von Patienten mit gesicherter Diagnose einer MPS I ein.
Das MPS I-Register wurde mit dem Ziel eingerichtet, die Wissensgrundlage zu dieser seltenen Krankheit zu erweitern und so langfristig bessere diagnostische und therapeutische Maßnahmen zu ermöglichen.
Die weltweiten Patientendaten sind anonymisiert und primär nur für am Register teilnehmende Ärzte zugänglich. Krankheits- und personenbezogene Daten werden grundsätzlich nur mit Zustimmung der betroffenen Personen erfasst und weitergegeben.
Das Register veröffentlicht regelmäßig Berichte über neue Ergebnisse.