Morbus Fabry ist eine “systemische” Erkrankung, d.h. sie betrifft den ganzen Organismus. Die Ablagerungen und die daraus resultierenden Symptome nehmen im gesamten Körper kontinuierlich zu.
Unbehandelt verläuft Morbus Fabry „progressiv“, die Symptome verschlimmern sich nach und nach. Letztendlich führen irreversible Organschäden zum Tod. Ohne Behandlung beträgt die Lebenserwartung bei hemizygoten (männlichen) Patienten mit klassischem Morbus Fabry 40 bis 50 Jahre.