Das α-Galaktosidase-Medikament wurde seit 1999 in mehreren klinischen Studien untersucht und ist seit 2001 in Europa zur Therapie von Morbus Fabry zugelassen.
In allen klinischen Prüfungen mit α-Galaktosidase hat sich gezeigt, dass es durch die Therapie zu einem raschen und deutlichen Abbau der Globotriaosylceramid (GL3)-Ablagerungen im Plasma und in den Blutgefäßen von Nieren, Herz, Haut und Leber kam.
Bereits nach sechs bis zwölf Monaten Therapie wurde ein vollständiger Abbau von Globotriaosylceramid (GL-3) nachgewiesen bei
Die Studien haben gezeigt, dass das Medikament sowohl wirksam als auch gut verträglich ist. Daher lassen die Ergebnisse erwarten, dass mit der Enzymersatztherapie bei Morbus-Fabry-Patienten mit großer Wahrscheinlichkeit ein langfristiger Therapieerfolg zu erzielen ist.