Bis vor kurzem konnte die Krankheit nur symptomatisch behandelt werden, da α-Galaktosidase nicht hergestellt werden konnte.
Erst seit Mitte 2001 steht eine Enzymersatztherapie zur Verfügung. Die fehlende α-Galaktosidase wird dem Körper über Infusionen zugeführt.
Studien haben gezeigt, dass das gentechnisch hergestellte Enzym in der Lage ist, bei den meisten Patienten die über Jahre entstandenen Ablagerungen in großem Maße zu entfernen. Sind zu Beginn der Enzymersatztherapie noch keine irreversiblen Organschäden aufgetreten, kann bei vielen Patienten die volle Funktionsfähigkeit der Zellen und Organe wiederhergestellt und erhalten werden. Wird der Patient kontinuierlich behandelt, kann er ein nahezu normales Leben führen.
Bei Patienten, bei denen die Krankheit vor Therapiebeginn schon weiter fortgeschritten ist, lassen sich zwar Organschäden nicht immer rückgängig machen, in vielen Fällen verringern sich jedoch die Symptome erheblich.