In den Nieren führen Globotriaosylceramid (GL-3)-Ablagerungen zu Verengungen der Blutgefäße, so dass die Organe nicht mehr ausreichend versorgt werden können.
Erste Nierenprobleme treten bei Fabry-Patienten meist zwischen dem 20sten und dem 30sten Lebensjahr auf. Zunächst scheidet die Niere zu viel Eiweiß aus (Albuminurie, Proteinurie), das im Urin nachgewiesen werden kann. Später leiden die Patienten an zunehmender Niereninsuffizienz (Einschränkung der Nierenfunktion). Bevor die Möglichkeit der Dialyse (Blutwäsche) oder einer Nierentransplantation bestand, sind die meisten Morbus Fabry Patienten mit durchschnittlich 41 Jahren an Nierenversagen gestorben.